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630
•
1 déc. 2025
•
Anaïs
@anais_mrsc
Imagine vivre enfermé dans une bulle stérile depuis ta naissance…... Affiche plus
Tu te demandes sûrement ce qu'est la thérapie génique ? C'est simple : on modifie directement l'ADN d'une personne pour traiter sa maladie. On introduit des gènes sains dans les cellules pour remplacer ceux qui ne fonctionnent pas.
Cette technique est révolutionnaire car elle s'attaque à la racine du problème, pas seulement aux symptômes. Elle donne de l'espoir aux familles touchées par des maladies génétiques incurables et peut transformer des vies entières.
Les "enfants-bulles" souffrent d'une maladie appelée déficit immunitaire combiné sévère (DICS). Leur système immunitaire ne fonctionne pas du tout, ce qui les rend vulnérables à la moindre infection. Sans traitement, ils doivent vivre dans un environnement totalement stérile.
💡 Bon à savoir : La forme la plus fréquente de DICS est liée au chromosome X et représente 45% des cas.
Le DICS paralyse complètement les défenses naturelles du corps. Les lymphocytes T et lymphocytes B, ces soldats qui nous protègent normalement des infections, ne fonctionnent plus. Résultat ? Le moindre microbe devient mortel.
Ces enfants développent des infections dès leurs premiers mois de vie. Contrairement à toi qui guéris facilement d'un rhume, eux peuvent mourir d'une pneumonie, d'une méningite ou d'une septicémie. Même des microbes habituellement inoffensifs deviennent dangereux.
Certains agents infectieux sont particulièrement redoutables pour eux. Le Pneumocystis jirovecii provoque des pneumonies mortelles, et le virus de la varicelle peut les tuer. Parfois, ce sont même les cellules immunitaires de leur mère qui les attaquent !
💡 Important : Plus d'une dizaine de causes génétiques différentes peuvent provoquer un DICS.
La thérapie génique fonctionne comme un système de réparation ultra-précis. En 1999, les premiers essais ont montré qu'on pouvait sauver ces enfants ! Le principe ? On prélève leurs cellules souches de moelle osseuse, on corrige le gène défaillant avec un virus modifié, puis on réinjecte ces cellules réparées.
Il existe plusieurs approches selon les besoins. La thérapie ex vivo permet un contrôle précis mais demande de manipuler les cellules hors du corps. La thérapie in vivo est moins invasive car tout se passe directement dans l'organisme.
Les techniques les plus récentes incluent CRISPR-Cas9, qui permet de corriger les gènes avec une précision chirurgicale. Cette méthode réduit les risques d'insertion aléatoire du gène, un problème majeur des premières approches.
💡 À retenir : Chaque approche a ses avantages : contrôle précis, simplicité d'application ou correction permanente du défaut génétique.
Les premiers succès ont été spectaculaires ! En 2000, l'équipe d'Alain Fischer à Paris a traité plusieurs enfants avec un succès remarquable. 90% des patients ont retrouvé un système immunitaire fonctionnel et ont pu quitter leur bulle stérile pour mener une vie normale.
Cependant, 25 à 30% ont développé des leucémies quelques années après, à cause de l'insertion aléatoire des gènes. Cette complication a forcé les chercheurs à améliorer leurs techniques pour éviter d'activer des gènes cancérigènes.
En 2019, huit enfants ont été soignés avec succès grâce à une version modifiée du VIH ! Les médecins américains ont utilisé ce virus (rendu inoffensif) pour transporter le gène correct dans les cellules. Combinée à une chimiothérapie, cette approche a permis à tous les bébés de sortir de l'hôpital en un mois.
L'avenir s'annonce prometteur mais des défis restent à relever : assurer la sécurité à long terme, réduire les coûts et personnaliser les traitements selon chaque patient.
💡 Perspective : Cette thérapie ouvre la voie au traitement d'autres maladies génétiques rares et rend les soins plus personnalisés et efficaces.
Notre compagnon IA est spécialement conçu pour répondre aux besoins des étudiants. Sur la base des millions d'éléments de contenu que nous avons sur la plateforme, nous pouvons fournir des réponses vraiment significatives et pertinentes aux étudiants. Mais il ne s'agit pas seulement de réponses, le compagnon a encore plus pour but de guider les élèves dans leurs défis d'apprentissage quotidiens, avec des plans d'étude personnalisés, des quiz ou des éléments de contenu dans le chat et une personnalisation à 100% basée sur les compétences et les développements de l'étudiant.
Tu peux télécharger l'application dans Google Play Store et dans l'App Store d'Apple.
Oui, tu as un accès entièrement gratuit à tous les contenus de l'appli, tu peux chatter ou suivre les créateurs à tout moment. De plus, nous proposons Knowunity Premium, qui te permet de réviser sans limites!
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Google Play
L'application est très facile d'utilisation et bien conçue. Jusqu'à présent, j'ai trouvé tout ce que je cherchais et j'ai pu apprendre beaucoup de choses grâce aux présentations ! Je vais certainement utiliser l'application pour un travail en classe ! Et comme source d'inspiration personnelle, elle est bien sûr aussi très utile.
Stefan S
utilisateur iOS
Cette application est vraiment super. Il y a tellement de fiches de révision et d'aide, [...]. Par exemple, la matière qui me pose problème est le français et l'appli a un choix d'aide très large. Grâce à cette application, je me suis améliorée en français. Je la recommanderais à tout le monde.
Samantha Klich
utilisatrice Android
Waouh, je suis vraiment abasourdi. J'ai essayé l'application parce que je l'avais déjà vue plusieurs fois dans la publicité et j'ai été absolument choquée. Cette appli est L'AIDE dont on rêve pour l'école et surtout, elle propose tellement de choses, comme des rédactions et des fiches qui m'ont personnellement TRÈS bien aidé.
Anna
utilisatrice iOS
Meilleur application je voulais m'entraîner pour mes maths puis j'ai tout compris d'un coup c'est mon nouveau prof maintenant 🤣🤣
Thomas R
utilisateur d' Android
super application pour réviser je révise tout les soirs
Esteban M
utilisateur d'Android
Permet de vraiment comprendre les cours sous forme de fiches de révisions déjà faites ! Incroyable, je recommande vraiment
Leny
utilisateur d'Android
L'application est tout simplement géniale ! Il me suffit de taper mon sujet dans la barre de recherche et je le vérifie très rapidement. Je ne dois plus regarder 10 vidéos YouTube pour comprendre quelque chose et j'économise ainsi mon temps. Je te le recommande !
Sudenaz Ocak
utilisateur Android
Cette application m'a vraiment fait m'améliorer ! J'étais vraiment nul en maths à l'école et grâce à l'appli, je suis meilleur en maths ! Je suis tellement reconnaissante que vous ayez créé cette application.
Greenlight Bonnie
utilisateur Android
PARFAIT 🌟 💕🔥 ça facilite Vrmt la révision avec des fiches de révisions fascinants✨🥰
Khady
utilisatrice d'Android
Je conseille vraiment ! je galère à avoir des cours clairs et ça aide énormément !!
Claire
utilisatrice iOS
C’est vraiment mais vraiment la meilleurs appli au début de l’année au collège jetait une élève perturbatrice et j’avais 9 de moyenne générale plus précisément 9,68... Et la un de mes potes me donne cette appli pour réviser c’était incroyable y’a des fiche de révision des quiz bref grâce à cette appli je suis passé de 9,68 à 17,40 trop contente 🤩🤩
Raoul
utilisateur IOS
Knowunity est vraiment une application incroyable elle est pour tous les âges et s’adapte à tous les niveaux.Elle permet de mieux comprendre et apprendre. Cette application est super pour les devoirs et pour les contrôles je la recommande à tous le monde petit ou grands
Ella
utilisatrice iOS
L'application est très facile d'utilisation et bien conçue. Jusqu'à présent, j'ai trouvé tout ce que je cherchais et j'ai pu apprendre beaucoup de choses grâce aux présentations ! Je vais certainement utiliser l'application pour un travail en classe ! Et comme source d'inspiration personnelle, elle est bien sûr aussi très utile.
Stefan S
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Cette application est vraiment super. Il y a tellement de fiches de révision et d'aide, [...]. Par exemple, la matière qui me pose problème est le français et l'appli a un choix d'aide très large. Grâce à cette application, je me suis améliorée en français. Je la recommanderais à tout le monde.
Samantha Klich
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Waouh, je suis vraiment abasourdi. J'ai essayé l'application parce que je l'avais déjà vue plusieurs fois dans la publicité et j'ai été absolument choquée. Cette appli est L'AIDE dont on rêve pour l'école et surtout, elle propose tellement de choses, comme des rédactions et des fiches qui m'ont personnellement TRÈS bien aidé.
Anna
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Thomas R
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Esteban M
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Permet de vraiment comprendre les cours sous forme de fiches de révisions déjà faites ! Incroyable, je recommande vraiment
Leny
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L'application est tout simplement géniale ! Il me suffit de taper mon sujet dans la barre de recherche et je le vérifie très rapidement. Je ne dois plus regarder 10 vidéos YouTube pour comprendre quelque chose et j'économise ainsi mon temps. Je te le recommande !
Sudenaz Ocak
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Cette application m'a vraiment fait m'améliorer ! J'étais vraiment nul en maths à l'école et grâce à l'appli, je suis meilleur en maths ! Je suis tellement reconnaissante que vous ayez créé cette application.
Greenlight Bonnie
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PARFAIT 🌟 💕🔥 ça facilite Vrmt la révision avec des fiches de révisions fascinants✨🥰
Khady
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Je conseille vraiment ! je galère à avoir des cours clairs et ça aide énormément !!
Claire
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C’est vraiment mais vraiment la meilleurs appli au début de l’année au collège jetait une élève perturbatrice et j’avais 9 de moyenne générale plus précisément 9,68... Et la un de mes potes me donne cette appli pour réviser c’était incroyable y’a des fiche de révision des quiz bref grâce à cette appli je suis passé de 9,68 à 17,40 trop contente 🤩🤩
Raoul
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Knowunity est vraiment une application incroyable elle est pour tous les âges et s’adapte à tous les niveaux.Elle permet de mieux comprendre et apprendre. Cette application est super pour les devoirs et pour les contrôles je la recommande à tous le monde petit ou grands
Ella
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Anaïs
@anais_mrsc
Imagine vivre enfermé dans une bulle stérile depuis ta naissance… C'est la réalité des "enfants-bulles", atteints d'une maladie génétique rare qui détruit leur système immunitaire. Heureusement, la thérapie génique révolutionne leur prise en charge en corrigeant directement leurs gènes défectueux... Affiche plus
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Tu te demandes sûrement ce qu'est la thérapie génique ? C'est simple : on modifie directement l'ADN d'une personne pour traiter sa maladie. On introduit des gènes sains dans les cellules pour remplacer ceux qui ne fonctionnent pas.
Cette technique est révolutionnaire car elle s'attaque à la racine du problème, pas seulement aux symptômes. Elle donne de l'espoir aux familles touchées par des maladies génétiques incurables et peut transformer des vies entières.
Les "enfants-bulles" souffrent d'une maladie appelée déficit immunitaire combiné sévère (DICS). Leur système immunitaire ne fonctionne pas du tout, ce qui les rend vulnérables à la moindre infection. Sans traitement, ils doivent vivre dans un environnement totalement stérile.
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Il existe plusieurs approches selon les besoins. La thérapie ex vivo permet un contrôle précis mais demande de manipuler les cellules hors du corps. La thérapie in vivo est moins invasive car tout se passe directement dans l'organisme.
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Cependant, 25 à 30% ont développé des leucémies quelques années après, à cause de l'insertion aléatoire des gènes. Cette complication a forcé les chercheurs à améliorer leurs techniques pour éviter d'activer des gènes cancérigènes.
En 2019, huit enfants ont été soignés avec succès grâce à une version modifiée du VIH ! Les médecins américains ont utilisé ce virus (rendu inoffensif) pour transporter le gène correct dans les cellules. Combinée à une chimiothérapie, cette approche a permis à tous les bébés de sortir de l'hôpital en un mois.
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